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Evaluation of Safety and Efficacy of CTX001 in Pediatric Participants With Severe Sickle Cell Disease (SCD)

연구 개요

This is a single-dose, open-label study in pediatric participants with severe SCD and hydroxyurea (HU) failure or intolerance. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (CTX001).

스폰서: 리드: 버텍스
적응증: Sickle Cell Disease, Hydroxyurea Failure, Hydroxyurea Intolerance, Hemoglobinopathies, Hematological Diseases
중재: CTX001
목표 등록: 13명
시작일: 2022-05-02
완료(예정): 2027-06-06
등록번호: NCT05329649 · ClinicalTrials.gov ↗

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