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Evaluation of Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 in Participants With Transfusion-Dependent β-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease

연구 개요

This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.

스폰서: 리드: 버텍스
적응증: Beta-Thalassemia, Thalassemia, Hematologic Diseases, Genetic Diseases, Inborn, Hemoglobinopathies, Sickle Cell Disease, Sickle Cell Anemia
중재: CTX001
목표 등록: 26명
시작일: 2022-08-02
완료(예정): 2027-06-09
등록번호: NCT05477563 · ClinicalTrials.gov ↗

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