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Phase 1 Study of GC1130A in Patients With Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
연구 개요
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of recombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) administered via intracerebroventricular access device in patients with Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA).
- 스폰서
- 리드: GC녹십자
- 적응증
- Sanfilippo Syndrome Type A
- 중재
- GC1130A
- 목표 등록
- 9명
- 시작일
- 2024-11-21
- 완료(예정)
- 2027-06-01
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