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A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Non-Ambulatory and Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
연구 개요
The study will evaluate the safety and efficacy of delandistrogene moxeparvovec gene transfer therapy in non-ambulatory and ambulatory males with DMD. This is a randomized, double-blind, placebo-controlled 2-part study. Participants will be in the study for approximately 128 weeks. All participants will have the opportunity to receive intravenous (IV) delandistrogene moxeparvovec in either Part 1 or Part 2.
- 스폰서
- 협력: 로슈
- 적응증
- Duchenne Muscular Dystrophy
- 중재
- delandistrogene moxeparvovec, placebo
- 목표 등록
- 148명
- 시작일
- 2023-05-31
- 완료(예정)
- 2028-06-30
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