Technology
세포·유전자치료(CGT)
CAR-T 등 세포치료와 CRISPR 유전자편집으로 병의 근본 원인을 세포·유전자 수준에서 교정하는 치료.
Outlook 고형암·자가면역으로 적응증 확장. 기성품(동종)·생체 내(in vivo) 투여로 비용과 접근성을 낮추는 것이 관건.
개발 기업Companies
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Plain language summary of the ZUMA-5 study of axicabtagene ciloleucel for people with relapsed or refractory slow-growing non-Hodgkin lymphomaAktuelle Urologie
[전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)의 분자 진단 및 개인 맞춤 치료]Cell reports. Medicine
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Nonclinical Safety Assessment of SBT777101, a CAR-Engineered Regulatory T Cell Therapy for Autoimmune DiseasesProceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America
인터페론의 국소 전달이 항원 제시를 회복하고 수모세포종을 T 세포 살상에 민감하게 함
진행 중 임상Trials
전체 →- 2상모집 예정2차 CAR T세포 치료 후 재발·불응성 대B세포림프종에 대한 에프코리탐맙·레날리도마이드 병용요법
- 2상모집 중재발/불응성 만성 림프구백혈병/소림프구림프종 치료를 위한 네뭅타루티닙 및 리소카바타진 마랄유셀
- 2상모집 중이전 치료를 받은 다발성 골수종에서 CAR T세포 치료 후 세보스타맙 병용 치료
- 1상모집 중복발하고 치료 저항성이며 전이된 전립선암을 가진 성인 참여자를 위한 BPX-601 CAR T 세포 치료 1상 연구
- 1/2상모집 중중증 또는 중등도 중증 혈우병 A 성인 환자를 대상으로 한 SPK-8011QQ 유전자 치료 연구
- 1상모집 예정대세포 B세포 림프종(LBCL)에서 활성 잔여 질환 근절을 위한 CAR-T 세포(CLEAR-1 연구)
- 1상모집 예정재발 및 불응성 대B세포림프종 치료를 위한 표준 치료 티사젠렉렉셀 전 저용량 전신 조사를 동반한 림프구 소진
- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 2상모집 중재발/불응성 맨틀세포 림프종에서 네뭇라부티닙과 CAR T 요법의 병용
- 초기 1상모집 예정재발/불응성 다발성 골수종 CAR-T 치료 전 이베르도마이드(CC-220) 프라이밍을 통한 T세포 적응성 개선
- 1/2상모집 중DLL3 표적 CAR-T 치료제 DJI136 평가 연구
- 2/3상모집 중당뇨병성 망막병증 환자에서 맥락막상부공간 투여 Surabgene Lomparvovec
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