사진: Julia Koblitz
IntraBio는 희귀 신경질환 치료제 분야에서 성과를 이어가며 Aqneursa의 두 번째 적응증을 확보했다. 이번 승인으로 Aqneursa는 특정 희귀 운동실조증(ataxia)에 대해 세계 최초로 적응증을 인정받은 치료제가 됐다.
BioPulse 해설
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- 희귀질환 치료제
- 환자 수가 매우 적은 질환을 대상으로 개발되는 의약품으로, 임상시험 참여자 확보가 어려운 경우가 많다
- 적응증
- 특정 의약품이 치료 목적으로 사용하도록 규제기관 승인을 받은 질환이나 증상의 범위
- 운동실조증(ataxia)
- 소뇌 등 신경계 손상으로 근육 움직임의 조정과 균형 조절이 어려워지는 증상군
- 희귀의약품 지정
- 환자 수가 적은 질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 규제기관이 부여하는 혜택성 지위
희귀질환은 환자 수가 적어 치료제 개발과 임상시험 설계가 까다롭고, 상업적 유인이 낮아 신약이 드문 영역으로 꼽힌다. 이런 이유로 각국 규제기관은 희귀의약품에 별도의 심사 경로나 인센티브를 제공하는 경우가 많다. 하나의 약물이 이미 승인된 적응증 외에 새로운 질환으로 적용 범위를 넓히는 것은 기존 임상 데이터와 제형을 활용할 수 있어 비교적 효율적인 개발 전략으로 여겨진다.
Why it matters특정 희귀질환에 치료 옵션이 전무했던 경우 첫 승인 치료제의 등장은 해당 환자군의 진단·관리 체계 전반에 영향을 줄 수 있는 사안으로 다뤄진다.
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