대형 유전자 편집효소 전달용 지질나노입자, 카고 크기가 성능 좌우

지질나노입자(LNP)는 mRNA 백신 전달에는 널리 쓰이지만, 유전자 편집효소처럼 크기가 큰 mRNA를 전달할 때는 성능이 저하되는 한계가 보고돼 왔다. 아데닌 염기 편집기 등 대형 유전자 편집 효소는 겸상적혈구병 치료제 등에서 임상적으로 활용되고 있어, 이를 효율적으로 세포 내로 전달할 수 있는 LNP 설계가 연구 과제로 남아 있었다. 이번 연구에서는 유전자 편집기 크기의 RNA를 기준으로 이온화 지질(ionizable lipid) 라이브러리를 스크리닝해 'LC-1'이라는 신규 지질을 발굴했다. LC-1은 특정 구조를 형성해 엔도좀 탈출(endosomal escape)을 강화하는 것으로 나타났다. 이 구조적 특성 덕분에 대형 mRNA 카고의 세포질 내 방출 효율이 향상된 것으로 확인됐다. 연구진은 LC-1 기반 LNP를 마우스에 투여해 간, 폐, 뇌 조직에서 유전체 편집이 이뤄지는 것을 확인했다. 이 결과는 카고 크기에 맞춘 지질 설계가 다양한 조직에서의 생체 내 유전자 편집 효율을 좌우할 수 있음을 시사한다. 해당 연구는 Nature Biotechnology에 원 논문(Dong, S. et al.)으로 게재됐으며, 이번 기사는 그 리서치 브리핑이다.

대형 유전자 편집효소 mRNA 전달용 신규 이온화 지질 'LC-1' 발굴
LC-1은 특정 구조 형성으로 엔도좀 탈출 효율을 강화
마우스의 간, 폐, 뇌 조직에서 유전체 편집 확인
원 논문은 Dong, S. et al., Nature Biotechnology 게재(DOI: 10.1038/s41587-026-03298-8)

BioPulse 해설

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지질나노입자(LNP): 핵산이나 단백질 등 치료용 물질을 세포 안으로 전달하기 위해 지질로 감싸 만든 나노 크기의 운반체
유전자 편집(gene editing): 세포 내 DNA 서열을 절단·교정·삽입하여 유전 정보를 변형하는 기술
카고(cargo): 약물 전달체가 세포 안으로 실어 나르는 핵산·단백질 등의 치료용 화물을 가리키는 용어
mRNA 전달체: 메신저 RNA를 분해되지 않도록 보호하며 표적 세포까지 운반하는 제형 기술

지질나노입자는 메신저 RNA 백신을 계기로 약물 전달 플랫폼으로 널리 쓰이게 되었으며, 이후 유전자 가위 단백질이나 긴 서열의 편집 도구 등 다양한 화물을 세포 안으로 옮기는 용도로 연구가 확장되어 왔다. 전달하려는 화물의 크기와 구조에 따라 나노입자를 구성하는 지질 종류, 비율, 입자 크기 등을 다르게 설계해야 하며, 이는 안정성과 세포 내 방출 효율에 직접 영향을 준다. 특히 유전자 가위처럼 부피가 큰 단백질이나 리보핵산단백질 복합체를 실어야 하는 경우, 기존 소형 핵산 전달에 최적화된 설계 원칙이 그대로 적용되지 않아 별도의 제형 최적화 연구가 필요하다는 점이 이 분야의 주요 과제로 다뤄진다.

Why it matters전달체 설계는 유전자 편집 치료제가 원하는 조직과 세포에 도달해 작동할 수 있는지를 좌우하는 핵심 기술 요소로 여겨진다.

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