Clinical Trial · NCT07643025

스테로이드 불응성 만성 이식편대숙주병의 2차 치료: 벨루모수디르 및 룩솔리티닙

2상모집 예정

Belumosudil With Ruxolitnib as Second Line Therapy for Chronic Graft Versus Host Disease (cGvHD) After Steroid Failure

Study Summary

만성 이식편대숙주병(cGvHD)은 조혈모세포이식 또는 골수이식 후 발생할 수 있는 심각한 질환입니다. 공여자의 면역세포가 환자의 신체를 공격하여 염증, 통증, 피부·간·폐 등의 장기에 손상을 초래합니다. 중등도 이상의 cGvHD 환자 중 표준 1차 스테로이드 치료에 반응하지 않거나 견디지 못하는 환자들은 중대한 미충족 의료수요가 있습니다. 스테로이드 불응성 cGvHD는 치료하기 어렵고 효과적인 치료 선택지가 제한적이어서 지속적인 증상과 삶의 질 저하로 이어집니다. 본 2상 임상시험은 이러한 환자들을 대상으로 두 가지 경구 약물인 룩솔리티닙과 벨루모수디르를 병합한 새로운 치료법을 검사합니다. 두 약물 모두 cGvHD에 개별적으로 효과를 보였으나, 본 시험은 함께 사용할 때 더 나은 효과를 나타내는지를 탐색합니다. 처음 28일간(사이클 1)은 환자들이 룩솔리티닙(1일 2회 10mg)을 복용합니다. 사이클 2부터는 벨루모수디르(다른 약물에 따라 1일 1회 또는 2회 200mg)를 추가하여 48주(12사이클) 동안 투여합니다(질환이 악화되거나 부작용이 견딜 수 없을 때까지). 추적 방문은 치료 종료 후 30일과 6개월에 건강 상태를 확인하기 위해 실시됩니다. 본 시험은 무작위배정되지 않으며(모든 환자가 동일한 치료를 받음) 공개 표지형(환자와 의사가 사용된 약물을 알고 있음)입니다. 스테로이드 치료가 실패한 환자에서 이 병합 요법이 cGvHD를 더 잘 조절할 수 있는지를 보는 것을 목표로 합니다. 이는 치료 선택지가 제한적인 환자들에게 증상 관리 개선과 삶의 질 향상의 희망을 제공할 수 있습니다.

원문 보기

Chronic graft-versus-host disease (cGvHD) is a serious condition that can happen after a stem cell or bone marrow transplant. The donor's immune cells attack the patient's body, causing inflammation, pain, and damage to organs like the skin, liver, or lungs. For patients with moderate to severe cGvHD who don't improve with or can't tolerate standard front line therapy with steroids, there's a significant unmet need. Steroid-refractory cGvHD is hard to treat, with limited effective options, often leading to ongoing symptoms and reduced quality of life. This Phase II study tests a new treatment combining two oral drugs, ruxolitinib and belumosudil, for these patients. Both drugs have helped cGvHD individually, but this trial explores if they work better together. For the first 28 days (Cycle 1), patients take ruxolitinib (10 mg twice daily). From Cycle 2, they add belumosudil (200 mg once or twice daily, depending on other medications) for 48 weeks (12 cycles) unless their condition worsens or side effects become intolerable. Follow-up visits occur 30 days and 6 months after treatment ends to check health status. The study is non-randomized (all get the same treatment) and open-label (patients and doctors know the drugs used). It aims to see if this combination better controls cGvHD in patients where steroids failed. This could offer hope for better symptom management and improved quality of life for those with limited treatment options.

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