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A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA)

연구 개요

This multicenter, non-interventional, prospective study with a retrospective component aims to evaluate the real-world clinical outcomes, safety profile, and motor function improvements of Risdiplam treatment in participants with Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy over 24 months of treatment. The study will allow retrospective collection of medical history data and previous participants visits from the medical records.

스폰서
리드: 로슈
적응증
Spinal Muscle Atrophy
목표 등록
30
시작일
2026-07-15
완료(예정)
2029-03-01

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