Clinical Trial · NCT07531719
제1형 및 제2형 척수근위축증(SMA) 참여자들의 리스디플람 연구
A Study of Risdiplam in Participants With Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy (SMA)
Study Summary
이 다기관, 비중재적, 후향적 성분이 포함된 전향적 연구는 제1형 및 제2형 척수근위축증 참여자들에서 24개월의 리스디플람 치료의 실제 임상 결과, 안전성 프로파일, 운동 기능 개선을 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 의료 기록에서 의료 이력 데이터 및 이전 참여자 방문의 후향적 수집을 허용합니다.
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This multicenter, non-interventional, prospective study with a retrospective component aims to evaluate the real-world clinical outcomes, safety profile, and motor function improvements of Risdiplam treatment in participants with Type I and Type II Spinal Muscle Atrophy over 24 months of treatment. The study will allow retrospective collection of medical history data and previous participants visits from the medical records.
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