의약품 허가 과정에서 환자 목소리를 반영하려는 움직임이 이어지는 가운데, 식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원이 새로운 지침을 내놓았다. 지난 30일 공개된 '환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인'은 질병이나 치료가 환자 삶에 끼치는 영향, 환자가 선호하는 치료 방식 등을 허가심사에 반영하는 방법을 담았다. 환자경험자료는 환자 본인뿐 아니라 간병인의 경험까지 포괄하는 정보로 정의됐으며, 임상자료만으로는 파악하기 어려운 유익성과 위해성 판단을 보완하는 근거로 쓰일 전망이다. 가이드라인은 환자가 직접 본인의 건강상태와 삶의 질을 기록하는 환자보고결과(PRO)를 비롯해 환자선호도 연구, 환자참여활동, 관찰 설문조사 등 네 가지 주요 자료 유형을 제시했다. 또한 의약품 개발 초기 단계부터 시판 이후까지 전 과정에서 이런 자료를 어떻게 활용할지, 자료를 만들고 모으고 분석할 때 무엇을 주의해야 하는지도 함께 안내했다. 특히 국제공통기술문서(CTD) 중 유익성과 위해성 결론을 다루는 2.5.6 항목 작성 시 환자경험자료를 근거로 쓸 수 있도록 명시했다. 식약처는 이번 지침을 마련하는 과정에서 산업계, 학계, 환자단체의 의견을 수렴했다고 밝혔다. 식약처는 이 가이드라인을 통해 환자경험자료 활용에 대한 예측 가능성이 높아지고, 치료 수요가 충분히 채워지지 않은 희귀질환 치료제 개발에도 도움이 될 것으로 내다봤다.
- 식약처, 환자경험자료 기반 의약품 허가심사 가이드라인 10월 30일 제정
- 환자보고결과(PRO), 환자선호도 연구, 환자참여활동, 관찰 설문조사 등 4대 자료 유형 제시
- CTD 2.5.6 유익성·위해성 결론 작성 시 환자경험자료 활용 가능
- 산업계·학계·환자단체 의견수렴 거쳐 마련
- 희귀질환 치료제 개발 등에 기여할 것으로 기대
BioPulse 해설
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- 환자경험자료(PEI)
- 질병이나 치료가 환자의 일상생활과 삶의 질에 미치는 영향을 환자 스스로 기술한 정보
- 민원인안내서
- 규제기관이 법적 구속력 없이 업계와 신청인의 이해를 돕기 위해 배포하는 참고용 지침 문서
- 유익성·위해성 평가
- 의약품 허가 시 치료 효과와 부작용 위험을 비교해 사용 여부를 판단하는 심사 절차
- 환자보고결과(PRO)
- 증상이나 삶의 질 변화를 의료진 판단이 아닌 환자 본인의 응답으로 측정하는 평가 방식
전통적인 의약품 허가심사는 임상시험에서 측정되는 생체지표나 의료진의 평가를 중심으로 이뤄져 왔으나, 이런 지표만으로는 환자가 실제로 느끼는 삶의 질 변화나 치료 선호를 충분히 반영하지 못한다는 지적이 제기돼 왔다. 이에 미국, 유럽 등 주요국 규제기관은 환자 본인과 간병인의 목소리를 임상개발과 허가심사 과정에 체계적으로 수집·반영하는 제도를 점차 도입하고 있다. 이러한 접근은 특히 삶의 질에 큰 영향을 미치는 희귀질환이나 중증질환 치료제 개발에서 중요하게 다뤄진다.
Why it matters환자 경험을 심사 근거로 공식화하는 흐름은 의약품 평가 기준이 임상지표 중심에서 환자 중심으로 확장되는 국제적 변화와 맞물려 있다.
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