모달리티기술2026-08-11
스카이라크 바이오, 난청 대상 신규 유전자 치료제 임상 개시
미국 바이오텍 스카이라크 바이오가 난청 치료를 위한 새로운 유전자 치료제 임상시험을 시작했다. 이 회사는 특정 유전자 돌연변이를 표적으로 하는 유전자 치료제를 개발 중이다. 미국뿐 아니라 프랑스, 중국의 바이오텍 스타트업들도 서로 다른 유전자 돌연변이를 겨냥한 난청 유전자 치료제 개발 경쟁에 나서고 있다. 구체적인 임상 수치나 승인 일정은 기사에 언급되지 않았다.
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기술 배경
관련 임상
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- 1상모집 예정재발 및 불응성 대B세포림프종 치료를 위한 표준 치료 티사젠렉렉셀 전 저용량 전신 조사를 동반한 림프구 소진
- 1/2상모집 중중증 또는 중등도 중증 혈우병 A 성인 환자를 대상으로 한 SPK-8011QQ 유전자 치료 연구
- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 1상모집 중복발하고 치료 저항성이며 전이된 전립선암을 가진 성인 참여자를 위한 BPX-601 CAR T 세포 치료 1상 연구
- 2상모집 중재발/불응성 맨틀세포 림프종에서 네뭇라부티닙과 CAR T 요법의 병용
관련 연구
Journal of the American Society of Nephrology : JASN
Dual B-Cell Maturation Antigen/CD19 Chimeric Antigen Receptor-T Therapy for AL Amyloidosis: Targeting the Clone, Saving the KidneyMolecular biomedicine
Cold and hot tumors: immunological determinants, cancer-immunity cycle dysregulation, and nanotechnology-driven therapeutic approachesCell reports. Medicine
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유방암에서 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료의 역할Molecular neurobiology
The Neuroimmune Duality of CD4⁺ T Cells: Drivers of Damage and Repair in the BrainbioRxiv (프리프린트)
Cells as Single-Molecule Protein Proximity Networks