신약개발 전략 'Discovery by Design', 실행 프레임워크의 의미를 말하다

신찬영 건국대 의대 교수 겸 뉴로벤티 대표는 신약 개발 방법론인 Discovery by Design의 두 번째 기고에서 의사결정 이후의 '실행(Execution)' 단계를 다뤘다. 기존 접근은 필요한 데이터나 시험을 제안하는 데 그치지만, 이 방법론은 수행 주체, 시험법 선택, 시점, 비용, 결과 해석, 후속 의사결결정까지 포함해 설계한다는 점에서 차별화된다고 설명했다. 중추신경계 후보물질의 혈관뇌관문(BBB) 통과 평가를 예로 들어, in vitro 모델부터 설치류 PK, PK-PD 분석, PET 타깃 결합도 평가까지 단계별로 근거를 쌓아 Go·Hold·Pivot·Redirect를 판단하는 과정을 제시했다. 진통제 개발 사례에서는 적응증별로 염증성·신경병증성·항암제 유발 통증 모델을 다르게 선택하고, human iPSC sensory neuron이나 DRG 모델 등 새로운 접근법(NAMs)을 병행해 사람에서의 정합성을 높이는 전략을 소개했다. 희귀질환 분야의 CFTR modulator 개발을 예로 들며, 환자 유래 기도 상피세포와 장 오가노이드 기반 평가가 환자군 선정과 임상시험 설계에 활용된 사례를 들었다. 저자는 실행의 성공 기준을 단순한 시험 완료가 아니라 의사결정 변화와 과학적·임상적·사업화 가치 제고로 재정의하며, Discovery by Design이 단순 컨설팅과 달리 수행기관 선정, 품질관리, 결과 해석, 후속 의사결정 연계까지 포괄한다고 강조했다. 마지막으로 실행 역시 고정된 계획이 아니라 새로운 근거에 따라 지속적으로 수정되는 내비게이션 과정이라고 결론지었다.

Discovery by Design은 의사결정과 실행 사이의 설계까지 포함하는 방법론으로 소개됨
BBB 통과 평가를 in vitro부터 PET 타깃 결합도까지 단계별 근거 생성 과정으로 제시
진통제 개발 시 적응증별 동물모델과 human iPSC·DRG 등 NAMs 병행 활용을 설명
CFTR modulator 개발 사례에서 환자 유래 오가노이드가 환자 선정·임상 설계에 기여했다고 언급
실행의 성공은 시험 완료가 아니라 의사결정 변화와 가치 제고로 평가해야 한다고 주장

BioPulse 해설

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Go/No-Go 의사결정: 신약 개발 단계마다 다음 단계 진행 여부를 판단하는 전략적 결정 방식을 의미한다
타겟 프로파일(TPP): 개발하려는 약물이 갖추어야 할 효능·안전성 등 목표 특성을 미리 규정한 문서를 뜻한다
디스커버리 단계: 후보물질을 발굴하고 전임상 진입 전까지 초기 연구를 수행하는 신약개발 초기 과정을 가리킨다

신약 개발은 후보물질 발굴부터 임상 진입까지 여러 단계를 거치며, 각 단계마다 불확실성이 크기 때문에 어떤 데이터를 언제 확보할지 설계하는 전략이 중요하게 다뤄진다. 전통적으로는 정해진 시험과 데이터 요건을 순차적으로 충족시키는 체크리스트형 접근이 일반적이었으나, 최근에는 프로젝트 상황에 맞춰 전략을 지속적으로 조정하는 유연한 의사결정 방식이 논의되고 있다. 이러한 전략은 아무리 정교하더라도 실제 연구팀의 실행 체계와 맞물리지 않으면 효과를 내기 어렵다는 점에서, 전략 설계와 실행 구조의 연계가 함께 논의되는 경우가 많다.

Why it matters신약 개발의 성공률을 높이기 위한 전략적 설계 방식은 연구 자원의 효율적 배분과 프로젝트 리스크 관리 전반에 영향을 미치는 핵심 주제로 다뤄진다.

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