Discovery by Design, 신약개발 전략은 가설이지 결론이 아니다

이 칼럼은 신약개발 초기에 설정한 타깃과 적응증을 바이오 기업들이 지나치게 고정된 결론처럼 다루는 관행을 문제로 제기한다. 후보물질 최적화나 비임상 독성시험조차 끝나지 않은 단계에서 최종 개발 경로와 시장가치를 이미 확정된 것처럼 설명하는 사례가 적지 않다는 지적이다. 필자는 노출량, 표적 조절 범위, 안전역, 반응 환자군 등 핵심 질문에 대한 답이 없는 상태에서의 확정은 전문적 예측이 아니라 검증되지 않은 가정의 선언에 가깝다고 본다. 투자 유치를 위해 명확한 스토리가 필요하다는 현실은 인정하지만, 이는 어떤 근거가 확인되면 방향을 바꿀 것인지에 대한 기준을 함께 제시하는 것과 양립해야 한다고 강조한다. 글은 최초 적응증 선택을 '가설'로 규정하고, 새로운 데이터가 쌓이면 환자군 축소, 전달방식 변경, 적응증 전환 등 다양한 조정이 가능해야 한다고 설명한다. 이러한 재평가 과정을 반복이 아닌 '반복 개선(iteration)'으로 구분하며, 근거→의사결정→실행→새 근거로 이어지는 순환 구조를 'Discovery by Design'의 핵심 틀로 제시한다. 사례로는 당뇨병 치료제에서 비만·심혈관질환으로 확장된 GLP-1 계열, 암백신에서 감염병·희귀질환으로 넓어진 mRNA 플랫폼, CD19 표적에서 시작해 자가면역질환까지 적용 범위를 넓힌 CAR-T, 유전자 절단에서 베이스·프라임 에디팅으로 발전한 CRISPR 등을 들었다. 필자는 이들 사례의 공통점이 초기 예측의 정확성이 아니라, 예상 밖 결과를 새로운 질문과 연구로 연결해 전략을 재설계한 점이라고 결론짓는다.

초기 비임상 단계에서 최종 적응증·개발경로를 확정적으로 제시하는 관행에 대한 비판적 제언
GLP-1·mRNA·CAR-T·CRISPR 등이 당초 목표 적응증에서 벗어나 확장 적용된 사례로 제시됨
근거→의사결정→실행→새 근거 순환을 'Discovery by Design'의 반복 개선 시스템으로 설명
투자 유치를 위한 명확한 스토리와 전략 수정 기준 제시가 동시에 필요하다고 주장

BioPulse 해설

원문에 없는 배경 설명입니다 · AI 작성 · 기사의 사실관계가 아닙니다

타깃(target): 약물이 질병 경로에서 작용하도록 선택한 특정 단백질이나 유전자 등의 분자
적응증: 특정 약물이나 치료법을 사용하도록 허가되거나 적용하려는 구체적인 질병 또는 증상
비임상시험: 사람을 대상으로 하기 전 세포나 동물 모델에서 약물의 효능과 독성을 평가하는 연구 단계
후보물질 최적화: 초기 발굴된 화합물의 효능, 안전성, 체내 동태 등을 개선해 개발 가능한 수준으로 다듬는 과정

신약개발은 타깃 선정부터 후보물질 최적화, 비임상·임상 단계를 거치며 오랜 기간과 많은 자원이 투입되는 과정으로, 초기에 세운 전략이 중간에 새로운 데이터나 경쟁 환경 변화에 따라 재검토되는 경우가 많다. 이 때문에 업계에서는 처음 수립한 개발계획을 고정된 것으로 보지 않고, 단계별로 축적되는 근거를 바탕으로 의사결정을 유연하게 조정하는 방식론이 논의되어 왔다. 이러한 논의는 연구개발의 효율성과 성공 가능성을 높이기 위한 조직적 접근 방식의 일환으로 다뤄진다.

Why it matters신약개발 전략을 상황에 맞게 재검토하고 조정하는 역량은 자원 배분의 효율성과 연구 성과의 질을 좌우하는 핵심 요소로 여겨진다.

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