한미약품, 희귀질환 임상 환자 모집 난항…선정기준 완화로 돌파

희귀질환 신약개발은 대상 환자 수가 적고 질환 관련 정보도 충분치 않아 임상시험 설계와 환자 모집 단계에서 어려움을 겪는 경우가 많다. 과학적 근거 확보를 위해 엄격하게 세운 환자 선정 기준이 오히려 임상 진행을 지연시키는 요인으로 작용하기도 한다. 한미약품도 글로벌 희귀질환 임상을 진행하는 과정에서 이 같은 환자 모집의 어려움에 직면했다. 이에 회사는 전문가 의견을 반영해 임상시험계획서상 환자 선정 기준을 완화하는 방향으로 수정했다. 그 결과 임상 등록 환자 수를 늘릴 수 있었던 것으로 전해졌다. 이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 15일 서울에서 열린 임상개발 국제 콘퍼런스에서 이 같은 경험을 발표했다.

BioPulse 해설

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희귀질환: 환자 수가 매우 적어 자연적인 병의 진행이나 치료 반응에 대한 데이터가 부족한 질환군을 뜻한다.
임상시험계획서(프로토콜): 임상시험의 목적, 환자 선정·제외 기준, 평가 방법 등을 규정한 공식 문서다.
환자 선정 기준: 임상시험에 참여할 수 있는 환자의 질환 특성, 연령, 검사치 등을 정한 조건이다.
환자 모집: 임상시험 참여 조건에 맞는 대상자를 찾아 등록시키는 과정을 말한다.

신약 개발에서 임상시험은 통계적으로 의미 있는 결과를 얻기 위해 일정 규모 이상의 환자를 모아야 하지만, 희귀질환은 전체 환자 수 자체가 적어 모집 단계에서 난항을 겪는 경우가 많다. 과학적 엄밀성을 위해 선정 기준을 좁게 설정하면 적합한 환자를 찾기가 더 어려워지는 딜레마가 발생하며, 이 때문에 개발사들은 외부 전문가 자문이나 기준 조정을 통해 모집률을 높이는 전략을 활용한다. 글로벌 임상의 경우 국가별 의료 환경과 진단 체계 차이도 모집 난이도에 영향을 준다.

Why it matters임상시험 설계의 유연성은 희귀질환처럼 환자군이 제한적인 분야에서 신약 개발의 실현 가능성을 좌우하는 핵심 요소로 다뤄진다.

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