모달리티기술2026-08-11
Skylar Bio, 난청 치료 유전자 치료제 신규 임상 시작
미국 바이오텍 Skylar Bio가 난청 치료를 위한 유전자 치료제의 새로운 임상시험을 시작했다. 미국, 프랑스, 중국의 여러 바이오텍 스타트업들이 서로 다른 유전자 변이를 표적으로 하는 난청 유전자 치료제 개발 경쟁을 벌이고 있다. 각국 기업들은 독자적인 접근법으로 유전성 난청의 원인이 되는 특정 돌연변이를 표적하는 치료제를 개발 중이다.
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기술 배경
관련 임상
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- 1상모집 예정재발 및 불응성 대B세포림프종 치료를 위한 표준 치료 티사젠렉렉셀 전 저용량 전신 조사를 동반한 림프구 소진
- 1/2상모집 중중증 또는 중등도 중증 혈우병 A 성인 환자를 대상으로 한 SPK-8011QQ 유전자 치료 연구
- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 1상모집 중복발하고 치료 저항성이며 전이된 전립선암을 가진 성인 참여자를 위한 BPX-601 CAR T 세포 치료 1상 연구
- 2상모집 중재발/불응성 맨틀세포 림프종에서 네뭇라부티닙과 CAR T 요법의 병용
관련 연구
Journal of the American Society of Nephrology : JASN
Dual B-Cell Maturation Antigen/CD19 Chimeric Antigen Receptor-T Therapy for AL Amyloidosis: Targeting the Clone, Saving the KidneyMolecular biomedicine
Cold and hot tumors: immunological determinants, cancer-immunity cycle dysregulation, and nanotechnology-driven therapeutic approachesCell reports. Medicine
CD8+ 줄기세포양 메모리 T세포: 차세대 백신 전략의 잠재력 규명International immunopharmacology
유방암에서 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료의 역할Molecular neurobiology
The Neuroimmune Duality of CD4⁺ T Cells: Drivers of Damage and Repair in the BrainbioRxiv (프리프린트)
Cells as Single-Molecule Protein Proximity Networks