올릭스, DIA·FDA 콘퍼런스서 안과 RNAi 신약 OLX301A 데이터 소개

올릭스가 미국 FDA와 DIA가 함께 여는 올리고핵산 치료제 관련 학술 행사에서 안과질환용 RNAi 후보물질의 개발 현황을 알렸다. 발표는 현지 자회사 올릭스 US 소속 푸자 두아 박사가 9월 25일(현지시간) 맡았으며, 주제는 MyD88을 겨냥한 세포투과형 비대칭 siRNA를 활용해 안구 조직 퇴행과 비정상 혈관 생성을 억제하는 접근법이었다. 해당 물질인 OLX301A는 전임상 단계에서 망막 기능 저하 및 손상을 줄이고 이상 신생혈관 형성을 낮추는 결과를 냈다. 이어진 미국 1상 임상에서는 약물 연관 중대 이상반응이나 용량제한독성이 보고되지 않아 내약성 측면에서 우려할 신호가 나타나지 않았다. 지도모양위축(GA)을 앓는 환자군을 포함한 일부 대상자에서는 최대교정시력(BCVA) 향상 등 초기 효능 관련 경향도 관찰됐다. 이날 발표에는 하나의 약물로 동일 조직 내 두 개 질환 유전자를 함께 억제하도록 설계된 이중표적 플랫폼 'OASIS-D'를 안과 영역에 적용한 초기 연구 자료도 함께 소개됐다. 회사 측은 MyD88을 타깃으로 하는 임상 단계 siRNA라는 점에서 참석자들의 관심을 받았다고 전했다. 올릭스는 OLX301A의 글로벌 2a상 진입을 위한 임상시험계획서(IND)를 이미 제출한 상태이며, 후속 임상을 이어가겠다는 방침을 밝혔다.

올릭스, DIA·FDA 공동 올리고핵산 치료제 콘퍼런스서 안과 RNAi 후보 OLX301A 발표
미국 1상에서 약물 관련 중대 이상반응·용량제한독성 미보고
GA 환자 일부에서 BCVA 개선 등 초기 효능 경향 관찰
이중표적 RNAi 플랫폼 OASIS-D 안과 적용 초기 데이터 공개
OLX301A 글로벌 2a상 진입 위한 IND 제출 완료

BioPulse 해설

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RNAi 치료제: 특정 유전자의 발현을 억제하는 짧은 RNA 분자를 이용해 질병 원인 단백질 생성을 막는 치료 방식이다.
siRNA: 세포 내에서 특정 메신저 RNA를 분해시켜 표적 유전자의 발현을 억제하는 짧은 이중가닥 RNA 분자다.
세포투과성: 약물이 세포막을 통과해 세포 내부로 전달될 수 있는 성질로, 핵산 치료제 개발의 주요 기술 과제다.
황반변성: 망막 중심부인 황반이 손상되어 시력 저하를 일으키는 퇴행성 안과 질환이다.

RNAi 기반 치료제는 표적 단백질 생성 단계를 원천 차단할 수 있어 기존 저분자 화합물이나 항체 치료제로 접근하기 어려운 질환군에서 대안으로 연구되고 있다. 다만 핵산 분자는 크기가 크고 음전하를 띠어 세포막을 통과하기 어렵기 때문에 전달 기술이 개발 성패를 가르는 핵심 요소로 꼽힌다. 안과질환은 안구라는 국소 공간에 직접 약물을 전달할 수 있어 전신 부작용 우려가 적은 RNAi 치료제 적용 분야로 주목받는다. 신약 개발 기업들은 FDA 등 규제기관과 학계가 공동 주최하는 학술 행사에서 임상 전후 데이터를 공유하며 기술의 신뢰도와 규제 소통 기반을 쌓는 경우가 많다.

Why it matters핵산 치료제 분야에서 세포 전달 기술 개선은 적용 가능한 질환 범위를 넓히는 데 있어 지속적으로 중요한 연구 과제로 다뤄진다.

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