유전자 치료 분야에서는 DNA 바이러스벡터 방식과 순수 RNA 치료제 방식이 각각 발현 효율과 안전성 측면에서 상반된 장단점을 지닌 '트레이드오프' 관계에 놓여 있다는 점이 배경으로 지목된다. 알지노믹스는 30일 라이보텍과 공동연구 협약을 체결하고 차세대 RNA 교정 플랫폼 개발에 착수한다고 밝혔다. 이번 협력은 알지노믹스의 RNA 치환효소 플랫폼 기술과 라이보텍의 올가미형(Lariat) mRNA 플랫폼 기술을 결합해 순수 RNA 기반 치료제의 기술적 한계를 시험하고 확장하는 것을 목표로 한다. 양사는 순수 RNA 형태에서 생체 내 발현 효율과 체내 안정성을 높이는 것을 이번 공동연구의 핵심 과제로 제시했다. 알지노믹스 측은 이 과제가 해결될 경우 기존 바이러스벡터 방식의 GOI(관심 유전자) 크기 제한 문제를 극복하고 반복 투여 및 전신 투여 가능성을 검토할 수 있는 기술적 계기가 될 것이라는 기대를 밝혔다. 양사는 이번 협약을 시작으로 각사 원천 기술의 시너지와 실효성을 검증하고, RNA 교정 치료제의 적용 범위를 확장해 나갈 방침이라고 설명했다. 구체적인 연구 일정이나 대상 질환, 계약 조건 등 세부 내용은 이번 발표에 포함되지 않았다.
- 알지노믹스·라이보텍, 30일 차세대 RNA 교정 플랫폼 공동연구 협약 체결
- RNA 치환효소 플랫폼과 올가미형(Lariat) mRNA 플랫폼 기술 결합
- 핵심 과제는 순수 RNA 형태의 생체 내 발현 효율과 체내 안정성 향상
- 성공 시 바이러스벡터의 GOI 크기 한계 극복 및 반복·전신 투여 가능성 검토 목표
BioPulse 해설
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- RNA 교정(치환) 플랫폼
- 결함이 있는 RNA 서열을 세포 내에서 정상 서열로 바꾸거나 이어주는 치료 기술을 통칭한다.
- 올가미형(Lariat) mRNA
- 고리 형태의 매듭 구조를 가져 분해에 강하고 발현 효율이 높은 것으로 알려진 mRNA 설계 방식이다.
- 바이러스벡터
- 치료용 유전물질을 세포 안으로 전달하기 위해 바이러스 구조를 변형해 사용하는 운반체를 말한다.
- 모달리티
- 저분자, 항체, 세포, 유전자 등 치료제가 작용하는 방식이나 형태를 구분하는 개념이다.
유전자·RNA 치료제는 결함 있는 유전정보를 교정하거나 보완하는 방식으로 작동하며, 전달 방식에 따라 바이러스벡터 기반과 순수 RNA 기반으로 나뉜다. 바이러스벡터는 면역반응이나 삽입 위치 제어의 어려움이 지적되어 왔고, 이를 보완하기 위해 RNA 자체의 안정성과 발현 효율을 높이는 다양한 플랫폼 기술이 연구되고 있다. 바이오 기업 간 플랫폼 공동연구는 서로 다른 기술적 강점을 결합해 신약 후보물질의 개발 가능성을 넓히는 방식으로 흔히 이뤄진다.
Why it mattersRNA 기반 치료 기술의 전달 효율과 안정성 개선은 유전자·RNA 치료제 산업 전반의 적용 범위를 넓히는 핵심 과제로 여겨진다.
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