올릭스가 미국 FDA와 DIA가 함께 여는 올리고핵산 치료제 관련 학술 행사에서 안과질환용 RNAi 후보물질의 개발 현황을 알렸다. 발표는 현지 자회사 올릭스 US 소속 푸자 두아 박사가 9월 25일(현지시간) 맡았으며, 주제는 MyD88을 겨냥한 세포투과형 비대칭 siRNA를 활용해 안구 조직 퇴행과 비정상 혈관 생성을 억제하는 접근법이었다. 해당 물질인 OLX301A는 전임상 단계에서 망막 기능 저하 및 손상을 줄이고 이상 신생혈관 형성을 낮추는 결과를 냈다. 이어진 미국 1상 임상에서는 약물 연관 중대 이상반응이나 용량제한독성이 보고되지 않아 내약성 측면에서 우려할 신호가 나타나지 않았다. 지도모양위축(GA)을 앓는 환자군을 포함한 일부 대상자에서는 최대교정시력(BCVA) 향상 등 초기 효능 관련 경향도 관찰됐다. 이날 발표에는 하나의 약물로 동일 조직 내 두 개 질환 유전자를 함께 억제하도록 설계된 이중표적 플랫폼 'OASIS-D'를 안과 영역에 적용한 초기 연구 자료도 함께 소개됐다. 회사 측은 MyD88을 타깃으로 하는 임상 단계 siRNA라는 점에서 참석자들의 관심을 받았다고 전했다. 올릭스는 OLX301A의 글로벌 2a상 진입을 위한 임상시험계획서(IND)를 이미 제출한 상태이며, 후속 임상을 이어가겠다는 방침을 밝혔다.
- 올릭스, DIA·FDA 공동 올리고핵산 치료제 콘퍼런스서 안과 RNAi 후보 OLX301A 발표
- 미국 1상에서 약물 관련 중대 이상반응·용량제한독성 미보고
- GA 환자 일부에서 BCVA 개선 등 초기 효능 경향 관찰
- 이중표적 RNAi 플랫폼 OASIS-D 안과 적용 초기 데이터 공개
- OLX301A 글로벌 2a상 진입 위한 IND 제출 완료
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