알지노믹스-라이보텍, RNA 교정 플랫폼 공동연구 착수

유전자치료제 전달에 흔히 쓰이는 DNA 바이러스벡터는 치료 유전자를 장기간 발현시키는 데 유리하지만, 탑재 가능한 유전자 크기에 한계가 있고 벡터에 대한 면역반응으로 재투여가 어려운 경우가 있다. 이런 제약을 해소할 대안으로 순수 RNA 기반 치료 기술이 주목받고 있으나, 체내에서의 발현 지속성과 안정성 확보가 관건으로 지목돼 왔다. 알지노믹스와 라이보텍은 각자의 기술을 접목해 이 문제에 접근하는 공동연구 협약을 맺었다. 알지노믹스가 보유한 RNA 치환효소 플랫폼은 질환 관련 표적 RNA를 인식한 뒤 원하는 서열로 바꿔주는 방식이며, 여기에 라이보텍의 올가미형(Lariat) mRNA 기술을 더해 RNA의 안정성과 발현 특성을 개선한다는 구상이다. 두 회사는 바이러스벡터 없이도 생체 내 발현 효율과 지속성을 확보할 수 있는지를 검증하는 데 이번 연구의 초점을 맞췄다. 연구가 순조롭게 진행되면 대형 유전물질에 대한 RNA 교정과 반복·전신 투여 가능성까지 추가로 살펴볼 계획이라고 양사는 설명했다. 다만 이번 협약은 두 원천기술의 결합 가능성과 기술적 타당성을 확인하는 초기 단계 연구로, 실제 치료제 적용이나 반복투여·체내지속성 개선 효과가 입증된 것은 아니라는 점을 양사는 분명히 했다. 향후 플랫폼 결합 성능을 검증한 뒤 후속 후보물질 개발과 적용 범위 확대 여부를 검토할 예정이다.

알지노믹스와 라이보텍이 RNA 치료제 공동연구 협약을 체결함
RNA 치환효소 플랫폼과 올가미형 mRNA 플랫폼을 결합하는 방식
바이러스벡터 없이 생체 내 발현 지속성·안정성 확보 여부를 검증할 계획
현 단계는 기술적 타당성을 확인하는 초기 공동연구 단계

BioPulse 해설

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RNA 치환효소: 표적 RNA의 특정 서열을 인식해 잘라내고 원하는 서열로 바꿔주는 RNA 교정용 효소
올가미형(Lariat) mRNA: 양 끝이 연결된 고리형 구조로 만들어 분해에 강하고 발현이 오래 지속되도록 설계한 mRNA 형태
바이러스벡터: 유전물질을 세포 내로 전달하기 위해 바이러스의 감염 기전을 이용한 운반체
생체 내(In vivo) 발현: 세포나 조직 배양이 아닌 살아있는 생물체 안에서 유전자나 RNA가 단백질로 발현되는 것

RNA 치료제는 세포 안으로 유전정보를 전달해 원하는 단백질을 만들거나 결함 있는 RNA를 교정하는 방식으로 작동하며, 전달 수단으로 바이러스벡터나 지질나노입자 등이 쓰인다. 바이러스벡터는 전달 효율이 높지만 면역반응이나 제조 공정의 복잡성이 한계로 지적돼 왔고, 이를 해결하기 위해 순수 RNA만으로 안정성과 발현 지속성을 높이려는 연구가 여러 기업에서 진행되고 있다. 이런 플랫폼 결합형 공동연구는 서로 다른 원천기술을 가진 기업들이 기술적 한계를 보완하기 위해 흔히 택하는 개발 전략이다.

Why it matters바이러스벡터 의존도를 낮춘 RNA 전달 기술은 제조 단가와 면역원성 문제를 완화할 잠재적 대안으로, 유전자·RNA 치료제 분야 전반의 기술 경쟁 구도에 영향을 줄 수 있는 주제다.

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