알지노믹스, KSMCB서 RNA 편집 플랫폼·신약개발 전략 소개

RNA 편집

DNA를 바꾸지 않고 RNA 서열 일부를 교정하거나 변형해 단백질 기능을 조절하는 기술이다.

촉매 기반 RNA 교정

리보자임 등 RNA 자체의 촉매 활성을 이용해 표적 RNA의 특정 부위를 절단·교정하는 방식이다.

파이프라인

제약·바이오 기업이 연구 단계부터 상업화까지 보유한 개발 중인 후보물질들의 목록을 뜻한다.

적응증

특정 의약품이나 치료법이 효과를 나타낼 것으로 기대되는 질병이나 증상의 범위를 말한다.

RNA 편집은 DNA를 영구적으로 변형하는 유전자 가위 기술과 달리 가역적으로 작용할 수 있다는 점에서 유전자 치료제 개발의 한 축으로 주목받아온 모달리티다. 학계와 기업은 각기 다른 작동 원리의 RNA 교정 플랫폼을 개발해 치료 효능과 특이성, 전달 효율 등에서 경�다. 국내에서는 학회와 기업이 공동으로 심포지엄을 열어 기술 원리와 임상·규제 대응 경험을 공유하는 방식으로 산학 교류가 이뤄지는 경우가 많다.

Why it mattersRNA 편집 기술은 기존 저분자 약물이나 항체 치료제로 접근하기 어려운 유전 질환 영역을 겨냥한 신약개발 전략의 하나로 거론된다.