AI 기반 신약개발을 표방하는 기업들이 siRNA 분야로 협업 영역을 넓히는 흐름 속에서, 온코크로스가 큐리진·오믹스에이아이와 손을 잡았다. 세 회사는 26일 두 개 유전자를 동시에 억제하는 이중표적 siRNA 치료제를 함께 개발하기로 하고, 각 사 기술을 엮은 통합 연구 플랫폼을 만들기로 했다고 알렸다. 현재 세 회사가 추진 중인 파이프라인은 중추신경계 질환을 겨냥한 두 개 과제다. 역할을 나눠보면, 온코크로스는 암환자 임상데이터를 AI로 분석해 가장 적합한 두 표적의 조합을 찾아내는 일을, 오믹스에이아이는 자동화한 대량 스크리닝으로 후보물질의 효능을 평가하고 추려내는 일을 맡는다. 큐리진은 보유 중인 이중표적 siRNA 설계 기술을 활용해 실제 후보물질을 만들고 합성하는 역할을 수행한다. 이런 역할분담을 통해 환자 데이터로 표적을 찾고, 약물을 설계한 뒤, 자동화 실험으로 검증하는 하나의 연구 흐름을 구축한다는 구상이다. 앞으로는 적용 질환군을 암과 대사질환 쪽으로도 넓히면서, 질환마다 다른 병리 특성과 치료 표적의 상관관계를 분석해 새로운 표적 조합을 찾아나갈 계획이다. 세포·동물모델 실험으로 표적 유전자 억제 여부와 치료 가능성을 확인한 뒤, 성과가 나오면 국내외 제약사와의 공동연구나 기술이전으로 이어간다는 방침이며, 특히 단일 표적 대비 이중표적 방식이 실제로 더 나은 효과를 내는지 규명하는 데 역량을 모을 예정이다.
- 온코크로스·큐리진·오믹스에이아이 3사, 26일 이중표적 siRNA 치료제 공동개발 계약 체결
- 현재 중추신경계 질환 대상 파이프라인 2건을 공동 추진 중
- 온코크로스는 AI 기반 표적 발굴, 큐리진은 후보물질 설계·합성, 오믹스에이아이는 고속 효능평가 담당
- 향후 암·대사질환 등으로 적용 범위 확대 계획
- 세포·동물모델 검증 후 국내외 기업과 공동개발·기술이전 추진 예정
BioPulse 해설
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- siRNA
- 특정 유전자의 mRNA에 결합해 분해를 유도함으로써 단백질 발현을 억제하는 소형 RNA 분자다.
- 이중표적
- 하나의 치료제가 서로 다른 두 개의 표적 분자나 경로에 동시에 작용하도록 설계하는 방식이다.
- 중추신경계(CNS) 질환
- 뇌와 척수를 포함하는 신경계에서 발생하는 질환군으로, 약물 전달 장벽이 높아 치료제 개발 난이도가 높은 분야다.
- AI 신약개발
- 인공지능 알고리즘을 활용해 후보물질 발굴, 표적 선정, 임상 데이터 분석 등 신약개발 과정을 가속화하는 접근법이다.
siRNA 기반 치료제는 단백질 발현 단계를 직접 조절할 수 있어 기존 저분자·항체 치료제로 접근하기 어려운 표적을 다룰 수 있는 모달리티로 주목받는다. 다만 체내 전달 효율과 표적 특이성을 높이는 것이 기술적 난제로 꼽히며, 이를 해결하기 위해 AI 기반 표적 발굴, 자동화 실험, 전달체 설계 등 서로 다른 전문성을 가진 기업들이 협업하는 구조가 자주 활용된다. 중추신경계 질환은 혈액뇌장벽 등으로 약물 전달이 까다로워 신약개발 플랫폼 경쟁이 특히 치열한 영역으로 꼽힌다.
Why it matters서로 다른 기술을 보유한 기업들이 공동 플랫폼을 구축하는 방식은 단일 기업이 감당하기 어려운 복합 모달리티 개발의 리스크와 비용을 분산하는 전형적인 산업 전략이다.
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기술 배경Technology
전체 →한 분자로 두 개 이상의 표적에 동시에 결합하는 항체. 면역세포와 암세포를 잇는 T세포 관여자(TCE)가 대표적.
Outlook 혈액암에서 검증된 뒤 고형암으로 진입 중. 삼중특이·조건부 활성화로 안전성을 높이는 방향.
siRNA·안티센스(ASO)로 특정 유전자의 발현 자체를 끄거나 조절하는 핵산 치료.
Outlook 희귀·대사질환에서 자리잡음. 간 밖 조직으로의 전달과 장기 지속형이 다음 과제.
AI로 후보물질을 설계·발굴하고 임상을 최적화하는 신약개발 방법론.
Outlook 생성형 모델이 후보 도출 속도를 끌어올리는 중. AI 설계 물질의 임상 성공 검증이 진짜 시험대.
관련 임상Trials
전체 →- 2상모집 예정TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자에서 Epcoritamab과 Venetoclax 및 Ibrutinib 병용
- 단계 미표기모집 예정RE-RITE: 엘라나타맙의 실제 임상 반응, 시행, 독성에 대한 평가
- 2상모집 중MRD 양성 만성 림프구성 백혈병에 대한 Mosunetuzumab 제2상 임상시험
- 2상모집 중만성 녹농균 집락화 기관지확장증 환자에서 AZD0292의 임상시험
- 1/2상모집 중전립선암 환자를 대상으로 한 AZD8359 STEAP2 TCE 초기 인간 임상시험
- 1/2상모집 중재발, 불응성, 또는 삼중 클래스 재발/불응성 다발성 골수종 치료에서 반응기반 Linvoseltamab 용량 감소
관련 연구Research
전체 →Current protocols
T 세포 이머 조합 파트너 우선순위 결정을 위한 자가 종양 공배양에서의 확장 가능한 어레이 T 세포 CRISPR 스크리닝Journal of orthopaedic research : official publication of the Orthopaedic Research Society
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기하학적 정렬을 통한 해석 가능한 약물-표적 예측: 깊은 신경망 복잡성의 선형 대안The Korean journal of physiology & pharmacology : official journal of the Korean Physiological Society and the Korean Society of Pharmacology
정밀 의료를 위한 전사체 변이 및 상동 이소형의 단백질체 복잡성 해독Nucleic acids research
PROTAC-DB 4.0: AI 기반 지식 발견을 갖춘 표적 단백질 분해 양식의 확장된 지식기반International journal of immunogenetics
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