듀시엔형 근이영양증(DMD)을 앓는 아들을 둔 필자 민디 레플러가 희귀질환 치료제 임상시험의 규제 유연성에 대해 기고했다. 필자는 희귀질환 분야에서는 임상적 엄격성을 희생하지 않고도 규제 유연성을 발휘할 수 있다고 주장한다. 이 글은 캡리코의 DMD 치료제 후보물질을 사례로 들어 임상시험 설계 과정의 세부적인 결정들이 연구 결과에 미치는 영향을 다룬다.
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