올릭스, DIA/FDA 학회서 안과질환 RNAi 치료제 임상 진행상황 발표

올릭스는 FDA와 DIA가 공동 주최한 '2026 DIA/FDA 올리고뉴클레오타이드 기반 치료제 학회'에서 안과질환 대상 RNAi 치료제 개발 성과를 공개했다. 미국 자회사 올릭스 US 소속 Pooja Dua 박사가 지난 9월 25일 MyD88을 표적하는 세포투과형 비대칭 siRNA에 관한 발표를 진행했다. 해당 물질인 OLX301A는 비임상 연구에서 망막 손상과 기능 저하를 억제하고 비정상적 신생혈관 생성을 감소시키는 활성을 나타냈다고 밝혔다. 미국에서 진행된 1상 임상에서는 약물 관련 중대 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 안전성과 내약성을 뒷받침했다. 지리적 위축(GA) 환자를 포함한 일부 환자에서는 최대교정시력(BCVA) 개선 등 초기 유효성 신호도 확인됐다. 올릭스는 동일 조직 내 두 개의 질환 관련 유전자를 동시에 억제하도록 설계된 이중표적 RNAi 플랫폼 'OASIS-D'의 안과 적용 관련 초기 연구 결과도 함께 공개했다. 회사 측은 OLX301A의 글로벌 2a상 임상시험계획(IND)을 제출한 상태이며, 예정된 일정에 따라 다음 임상 단계로 개발을 진행할 계획이라고 밝혔다.

OLX301A는 MyD88 표적 세포투과형 비대칭 siRNA 치료제
미국 1상에서 약물 관련 SAE·DLT 미관찰
지리적 위축 환자 포함 일부 환자에서 BCVA 개선 신호 확인
글로벌 2a상 IND 제출 완료, 차기 임상 단계 진행 예정
이중표적 RNAi 플랫폼 OASIS-D의 안과 적용 초기 연구결과 공개

BioPulse 해설

원문에 없는 배경 설명입니다 · AI 작성 · 기사의 사실관계가 아닙니다

RNAi(RNA interference): 특정 유전자의 메신저RNA를 분해·억제해 질병 단백질 생성을 막는 유전자 발현 조절 기술이다.
올리고뉴클레오타이드 치료제: 짧은 DNA·RNA 조각을 이용해 특정 유전자나 단백질 발현을 조절하는 약물 형태를 말한다.
안과 질환 치료제: 망막·각막 등 눈 조직을 표적으로 작용하도록 설계된 약물로, 주로 국소 투여나 안구 내 주사 방식이 쓰인다.

RNAi 기반 치료제는 기존 저분자 화합물이나 항체 치료제가 다루기 어려운 유전자 수준의 질병 기전을 표적할 수 있어 신약개발 분야에서 주목받는 플랫폼 기술로 꼽힌다. 다만 체내 전달 효율과 안정성 확보가 핵심 과제여서, 안구처럼 전달이 비교적 용이한 조직이 초기 적용 분야로 자주 선택된다. DIA/FDA 공동 학술대회는 규제기관과 산업계가 올리고뉴클레오타이드 치료제의 개발·심사 기준을 논의하는 자리로, 신기술 플랫폼을 보유한 기업들이 임상 진행 상황을 외부에 공유하는 통로로 활용되곤 한다.

Why it mattersRNAi 플랫폼 기업이 국제 학술 무대에서 개발 현황을 공개하는 것은 기술 신뢰도와 글로벌 파트너십 가능성을 가늠하는 지표로 활용되는 경우가 많다.

원문을 확인하세요

BioPulse는 원문을 저장하거나 전재하지 않습니다. 위 글은 공개된 보도를 요약한 것이며, 수치·일정·인용은 요약 과정에서 빠지거나 달라질 수 있습니다. 판단이 필요한 사안은 반드시 원문에서 확인하세요.

히트뉴스 원문 보기

원문 보도의 저작권은 히트뉴스에 있습니다.