마크 큐반, 희귀질환 치료제 시장에 도전…n-of-1 유전자치료 제조 나서

마크 큐반은 지난 5년간 코스트 플러스 드러그스를 통해 항암제, 항진균제 등 제네릭 의약품 가격을 낮추는 사업을 운영해왔다. 올해 들어 댈러스 공장에는 기존과 다른 성격의 의약품이 도착하기 시작했는데, 이는 단일 환자의 특정 유전 변이를 표적으로 설계된 맞춤형 치료물질이었다. 한 사례는 캘리포니아 연구진이 개발한 DNA 유사 분자로 한 환자의 신경세포를 손상시키는 희귀 유전 변이를 교정하기 위한 것이었고, 다른 사례는 네덜란드 연구진과 함께 개발한 분자로 성인기에 점진적으로 근육 조절 능력을 잃게 하는 희귀질환을 표적으로 했다. 이는 코스트 플러스 드러그스가 추진하는 새로운 사업 영역인 맞춤형 희귀질환 치료제 및 n-of-1 유전자치료 제조의 첫 시험 사례로 소개됐다. 큐반은 이메일을 통해 이러한 환자들을 돕는 것이 자연스러운 기회였다고 언급했다. 기사는 코스트 플러스 드러그스가 신설 공장의 일부 생산 역량을 n-of-1 치료제 제조에 할당했다는 점을 밝히고 있다. 다만 구체적인 생산 규모, 비용 절감 수준, 파트너십 구조 등 세부 내용은 유료 구독 기사로 제한되어 본문에서 확인되지 않는다.

코스트 플러스 드러그스가 댈러스 신설 공장 일부를 n-of-1 유전자치료 제조에 할당
캘리포니아 연구진과 개발한 DNA 유사 분자로 희귀 신경 유전변이 교정 치료 시도
네덜란드 연구진과 협력해 성인 발병 근육 조절 상실 희귀질환 표적 분자 개발
마크 큐반이 희귀질환 맞춤형 치료제 시장 진입을 새로운 사업 방향으로 제시

BioPulse 해설

원문에 없는 배경 설명입니다 · AI 작성 · 기사의 사실관계가 아닙니다

희귀질환치료제: 환자 수가 매우 적어 상업적 개발 유인이 낮은 질환을 대상으로 하는 의약품을 가리키는 말
n-of-1 치료: 특정 환자 한 명의 유전적 특성에 맞춰 개별적으로 설계·제조되는 맞춤형 치료 방식
유전자치료제: 결함이 있거나 부족한 유전자를 교정·보충해 질병을 치료하는 생물학적 제제
위탁생산(CDMO): 제약사를 대신해 의약품의 공정 개발과 생산을 전문적으로 수행하는 업체

희귀질환 치료제와 초소수 환자 맞춤 유전자치료제는 개발·생산 규모가 작아 단위당 제조 비용이 매우 높게 책정되는 경우가 많다. 이 때문에 환자 접근성과 보험 적용 여부를 둘러싼 논쟁이 꾸준히 제기되어 왔으며, 제조 공정의 표준화나 위탁생산 활용을 통해 비용을 낮추려는 시도가 여러 기업과 비영리기관에서 이루어지고 있다. 미국에서는 약가 투명성과 중간유통 구조에 대한 문제의식을 바탕으로 기존 유통망을 거치지 않는 대안적 의약품 공급 모델이 등장해 온 배경도 있다.

Why it matters제조 비용 구조를 바꾸려는 시도는 환자 수가 극히 적은 질환군에서 치료제 개발과 접근성을 가로막는 경제적 장벽을 완화할 수 있는지를 보여주는 사례로 주목받는다.

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