유전자치료제는 결함 유전자를 교정해 희귀질환을 치료하는 방식으로 연구자와 기업들의 관심을 받아왔으나, 환자 수가 극히 적은 초개인화(개별 맞춤형) 치료제의 경우 기존 규제 경로로는 승인 및 접근이 지연된다는 비판이 제기돼 왔다. 이에 FDA는 화요일 일부 개인맞춤형 유전자치료제의 승인 절차를 간소화하는 초안 가이던스를 공개했다. 이번 조치는 FDA의 기존 접근법을 비판해온 희귀질환 옹호단체들로부터 긍정적인 평가를 받았다. PKD재단의 커뮤니티 프로그램·교육 부문 부사장 폴 스크리브너는 이날 희귀질환 관련 행사에서 이번 가이던스가 해당 사안의 중요성을 공식화한 조치라고 언급했다. 본문에는 가이던스의 세부 기준이나 적용 대상 질환, 구체적 절차 변경 내용은 공개되지 않았다. 향후 FDA는 의견수렴 절차를 거쳐 최종 가이던스를 확정할 것으로 예상된다.
- FDA가 일부 개인맞춤형 유전자치료제 승인 절차를 간소화하는 초안 가이던스를 발표
- 희귀질환 옹호단체들이 해당 조치를 긍정적으로 평가
- PKD재단 관계자가 관련 행사에서 가이던스의 상징적 의미를 언급
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