유한양행, 먹는 고셔병 치료제 개발 및 환자 인식 캠페인 참여

고셔병

특정 효소 결핍으로 지질이 세포에 쌓여 간·비장 비대, 빈혈 등을 유발하는 유전성 희귀질환이다.

희귀질환

발생 빈도가 매우 낮아 환자 수가 적은 질환으로, 치료제 개발과 임상 참여자 확보가 상대적으로 어렵다.

임상 1상

신약 후보물질을 사람에게 처음 투여해 안전성과 체내 작용을 확인하는 초기 단계 시험이다.

경구용(먹는) 치료제

주사가 아닌 입으로 복용하는 약물 형태로, 투약 편의성과 접근성을 높이는 것이 특징이다.

희귀질환은 환자 수가 적어 임상 참여자 모집과 시장성 확보가 어려워 제약사들이 개발을 꺼리는 경우가 많다. 이에 각국 정부와 국제기구는 세금 감면, 허가 절차 단축 등 희귀의약품 지정 제도를 통해 개발을 유도하고 있다. 고셔병의 경우 기존 치료는 주로 주사제 형태로 이뤄져 왔으며, 복용 편의성을 높인 경구용 치료제 개발이 업계의 공통된 연구 방향 중 하나로 꼽힌다. 아울러 환자 수가 적은 질환은 사회적 인지도가 낮아 질환 인식 개선 캠페인이 치료 접근성 제고 활동의 일환으로 병행되는 경우가 많다.

Why it matters희귀질환 치료제 개발은 상업성보다 공공성과 사회적 책임이 강조되는 분야로, 제약사의 연구개발 역량과 지속성을 보여주는 지표로도 여겨진다.