신약개발·규제승인2026-08-14

캡리코 CEO, FDA 듀시엔 세포치료제 재검토 발언에 주가 급등…사이토키네틱스, BMS 상대 소송

캡리코어(Capricor)의 CEO는 FDA가 듀시엔 근이영양증 세포치료제의 업데이트된 제출자료를 검토할 의향이 있다고 밝혔으며, 이 발언 이후 회사 주가가 급등했다. 한편 사이토키네틱스(Cytokinetics)는 심장질환 치료제를 둘러싼 분쟁으로 브리스톨마이어스스큅(Bristol Myers Squibb)을 상대로 소송을 제기했다. 라이겔(Rigel)은 최초의 '프로탁(Protac)' 계열 의약품 가격을 책정해 발표했다.

BMS세포·유전자치료(CGT)표적단백질분해(TPD)

BioPharma Dive 원문 ↗AI 자동요약 · 미검수

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기술 배경

세포·유전자치료(CGT)성장

CAR-T 등 세포치료와 CRISPR 유전자편집으로 병의 근본 원인을 세포·유전자 수준에서 교정하는 치료.

전망 고형암·자가면역으로 적응증 확장. 기성품(동종)·생체 내(in vivo) 투여로 비용과 접근성을 낮추는 것이 관건.

표적단백질분해(TPD)신흥

질병 단백질을 억제가 아니라 분해하도록 유도(PROTAC·분자접착제). 기존에 약을 못 만들던 표적을 겨냥한다.

전망 '언드러거블' 표적 공략과 경구 분해제가 기대 포인트. 초기 임상 데이터가 축적되는 단계.

캡리코 CEO, FDA 듀시엔 세포치료제 재검토 발언에 주가 급등…사이토키네틱스, BMS 상대 소송

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