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FDA 자문위, 캡리코 듀시엔형 심근병증 세포치료제 부결 권고

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FDA 외부 자문위원회가 캡리코 테라퓨틱스의 세포치료제 데라미오셀에 대해 듀시엔 근이영양증 관련 심근병증에서의 효능을 입증하지 못했다고 판단하며 부결 표결을 진행했다. 이번 회의는 논쟁적으로 진행됐으며, 다른 희귀질환 치료제 개발사들에도 영향을 미칠 수 있다는 관측이 나온다. 자문위는 제출된 데이터가 심근병증 관련 임상적 이익을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 평가했다.

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기술 배경Technology

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세포·유전자치료(CGT)성장

CAR-T 등 세포치료와 CRISPR 유전자편집으로 병의 근본 원인을 세포·유전자 수준에서 교정하는 치료.

Outlook 고형암·자가면역으로 적응증 확장. 기성품(동종)·생체 내(in vivo) 투여로 비용과 접근성을 낮추는 것이 관건.

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