신약개발·규제승인2026-07-29

FDA 자문위, 캡리코 듀시엔형 심근병증 세포치료제 부결 권고

FDA 외부 자문위원회가 캡리코 테라퓨틱스의 세포치료제 데라미오셀에 대해 듀시엔 근이영양증 관련 심근병증에서의 효능을 입증하지 못했다고 판단하며 부결 표결을 진행했다. 이번 회의는 논쟁적으로 진행됐으며, 다른 희귀질환 치료제 개발사들에도 영향을 미칠 수 있다는 관측이 나온다. 자문위는 제출된 데이터가 심근병증 관련 임상적 이익을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 평가했다.

세포·유전자치료(CGT)희귀질환

BioPharma Dive 원문 ↗AI 자동요약 · 미검수

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기술 배경

세포·유전자치료(CGT)성장

CAR-T 등 세포치료와 CRISPR 유전자편집으로 병의 근본 원인을 세포·유전자 수준에서 교정하는 치료.

전망 고형암·자가면역으로 적응증 확장. 기성품(동종)·생체 내(in vivo) 투여로 비용과 접근성을 낮추는 것이 관건.

FDA 자문위, 캡리코 듀시엔형 심근병증 세포치료제 부결 권고

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