한국보건산업진흥원이 9월 2일부터 3일까지 서울 엘타워와 혁신창업센터에서 '2026 첨단제약바이오 개발 인허가 워크숍'을 개최한다. 이번 워크숍은 신규 모달리티 시대의 CMC 및 GMP 인허가 전략을 주제로 진행된다. 세포·유전자치료제, mRNA 치료제, 항체-약물접합체(ADC) 등 신규 모달리티 의약품의 개발과 규제 대응 방안이 다뤄질 예정이다.
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기술 배경Technology
전체 →항체의 표적 선택성에 세포독성 약물(페이로드)을 링커로 연결해, 암세포에만 약물을 정밀 전달하는 표적 항암 기술.
Outlook 혈액암을 넘어 고형암으로 빠르게 확장 중. 차세대 링커·페이로드와 이중 표적 ADC가 다음 물결.
CAR-T 등 세포치료와 CRISPR 유전자편집으로 병의 근본 원인을 세포·유전자 수준에서 교정하는 치료.
Outlook 고형암·자가면역으로 적응증 확장. 기성품(동종)·생체 내(in vivo) 투여로 비용과 접근성을 낮추는 것이 관건.
유전정보(mRNA)를 전달해 체내에서 원하는 단백질을 만들게 하는 플랫폼. 코로나 백신으로 대규모 검증됐다.
Outlook 개인 맞춤형 암 백신과 단백질 대체치료로 확장. 전달 기술(LNP)과 안정성 개선이 초점.
siRNA·안티센스(ASO)로 특정 유전자의 발현 자체를 끄거나 조절하는 핵산 치료.
Outlook 희귀·대사질환에서 자리잡음. 간 밖 조직으로의 전달과 장기 지속형이 다음 과제.
관련 임상Trials
전체 →- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 2상모집 예정음경암 2차 치료로서의 사시투주맙 티루모테칸
- 2상모집 예정2차 CAR T세포 치료 후 재발·불응성 대B세포림프종에 대한 에프코리탐맙·레날리도마이드 병용요법
- 2상모집 예정청소년의 여드름 mRNA 백신 안전성 평가
- 2상모집 중재발/불응성 만성 림프구백혈병/소림프구림프종 치료를 위한 네뭅타루티닙 및 리소카바타진 마랄유셀
- 단계 미표기모집 예정GC012F 주사로 이전 치료받은 다발성 골수종 환자의 장기 추적관찰 연구
관련 연구Research
전체 →ACS biomaterials science & engineering
표적화된 RNA 적재 pBAE 나노입자를 위한 짧은 펩타이드의 계산학적 설계Science advances
종양 세포 내재적 스트레스 상태가 췌장암의 CAR-T 세포 치료에 대한 감수성을 주도Bone
lncRNA H19의 하향조절이 산화 스트레스 유도 골형성 기능 장애를 매개함Blood advances
전자식 허약성 지수는 CAR-T 세포 치료를 받는 노인 환자의 결과와 관련됨Neurology
CAR-T 세포 치료를 받은 중추신경계 림프종 환자의 중기 인지 결과Cancer research
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