스플라이싱 조절제, '4R 타우' 생성 차단으로 알츠하이머병 완화 기대

RNA 스플라이싱

전구체 mRNA에서 인트론을 제거하고 엑손을 이어 붙여 성숙한 mRNA를 만드는 과정이다.

대체 스플라이싱

동일한 유전자에서 엑손 조합을 달리해 여러 종류의 단백질 변이체를 만들어내는 조절 기전이다.

타우 단백질

신경세포 내 미세소관을 안정화하는 단백질로, 비정상 축적 시 신경퇴행질환과 관련된다.

스플라이싱 조절제

특정 유전자의 엑손 선택 과정을 인위적으로 바꿔 원하는 단백질 형태의 생성 비율을 조절하는 물질이다.

타우 단백질은 유전자 내 특정 엑손의 포함 여부에 따라 여러 형태로 만들어지며, 이 중 일부 형태의 과도한 생성이 신경퇴행질환과 연관된다고 알려져 있다. RNA 스플라이싱 과정을 표적으로 삼아 질환 관련 단백질의 생성 비율 자체를 바꾸는 접근은 기존의 단백질 응집체 제거 전략과는 다른 기전으로 분류된다. 이러한 스플라이싱 조절 기술은 신경퇴행질환뿐 아니라 유전자 발현 이상이 관여하는 다양한 질환 연구에서 활용이 검토되는 분야다.

Why it matters질환 단백질이 만들어지기 이전 단계인 RNA 처리 과정을 조절하는 전략은 신경퇴행질환 치료 후보 물질 개발의 접근 방식을 넓히는 연구 흐름으로 이해된다.