지헤라, 위암 1차 치료제 희귀의약품 지정 불발…약심 "우월성 근거 부족"

비원메디의 HER2 이중특이성 항체 '지헤라주(자니다타맙)'는 지난 3월 담도암 2차 치료제로 국내 첫 품목허가를 받았으며, 이후 글로벌 3상 HERIZON-GEA-01 결과를 근거로 위암 1차 치료 적응증 확대와 함께 희귀의약품 지정을 신청했다. 식약처가 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 지난 8월 서면 심의에서 이 안건은 참여 위원 10명 중 대다수의 반대로 '타당하지 않음'으로 부결됐다. 위원들은 지헤라가 트라스투주맙+화학요법과의 직접 비교에서는 무진행생존기간과 전체생존기간 개선을 나타냈지만, 현재 표준치료인 '키트루다+트라스투주맙+화학요법' 3제 병용요법과의 직접 비교 자료는 제출하지 못했다고 지적했다. 안전성 측면에서도 3등급 이상 설사 등 위장관 독성, 좌심실 기능 저하, 주입관련반응 발생 빈도가 대조군보다 높게 나타나 개선이 입증되지 않았다는 평가가 나왔다. 일부 위원은 위암이 이미 치료제 개발이 활발한 영역이라 희귀질환 지정의 취지에 맞지 않는다는 의견도 제시했다. 이에 따라 개발사는 최대 10년의 자료보호기간과 경제성평가 면제 등의 혜택을 받지 못하게 됐으며, 일반 신약 허가·약가 절차를 밟아야 해 상용화와 급여 등재가 지연될 가능성이 제기된다. 다만 이번 결정은 희귀의약품 지정 요건 충족 여부에 대한 판단으로, 자니다타맙의 임상적 가치 자체를 부정한 것은 아니라는 설명도 함께 전해졌다.

중앙약심, 지헤라 위암 1차 치료제 희귀의약품 지정 신청을 '타당하지 않음'으로 부결
표준치료 키트루다 3제 병용요법과의 직접 비교 자료 부재가 핵심 사유
3등급 이상 설사 등 이상반응 발생률이 대조군보다 높게 보고됨
희귀의약품 지정 무산으로 최대 10년 자료보호기간·경평면제 혜택 불가
일반 신약 허가·약가 트랙 적용으로 상용화 및 급여 등재 지연 우려

BioPulse 해설

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희귀의약품 지정: 환자 수가 적은 질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 규제기관이 부여하는 특례 자격이다
이중특이성 항체: 서로 다른 두 표적에 동시에 결합하도록 설계된 항체 의약품이다
자료보호기간: 신약 허가 시 제출한 임상자료를 후발 의약품이 일정 기간 활용하지 못하도록 보호하는 제도다
중앙약사심의위원회: 의약품 허가·지정 등 규제 판단에 앞서 전문가 자문을 거치는 식약처 산하 심의기구다

희귀의약품 지정은 기존 치료법 대비 개선된 효과나 새로운 치료 기전 등 일정 요건을 충족해야 부여되며, 이를 통해 자료보호기간 연장이나 심사 우선권 같은 혜택이 주어진다. 이중특이성 항체는 기존 단일표적 항체와 차별화된 작용 방식을 내세워 개발되는 경우가 많지만, 규제기관은 임상적 우월성을 뒷받침할 근거 수준을 엄격히 검토하는 것이 일반적이다. 지정 여부는 이후 허가 절차나 건강보험 급여 협상에서 개발사의 협상력에 영향을 미칠 수 있어 업계의 관심이 크다.

Why it matters희귀의약품 지정 여부는 신약의 상업화 전략과 시장 독점 기간에 직접적인 영향을 미치는 규제 절차로, 바이오 업계 전반의 허가·투자 전략에 참고 사례가 된다.

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