영국의 유전자치료 스타트업 블룸스버리 제네틱 테라피스(Bloomsbury Genetic Therapies)는 지난해 환자 단 1명에게만 투여를 마친 상태에서 회사를 청산한다고 발표했다. 신생 유전자치료 기업들이 임상 진행 중 자금난에 부딫혀 프로그램을 접는 사례가 이어지는 가운데, 블룸스버리 역시 추가 임상 진행이나 추가 투자 유치에 실패하면서 폐업에 이른 것으로 알려졌다. 최근 한 비영리단체가 이 회사의 핵심 유전자치료 프로그램을 인수해 재추진에 나섰다는 소식이 전해졌다. 다만 이번에 확인된 보도 본문은 해당 사안을 다루는 유료 기사의 서두와 뉴스레터 안내 문구 위주로 구성돼 있어, 비영리단체의 명칭이나 구체적인 인수 조건, 적응증, 향후 임상 계획 등 세부 내용은 확인되지 않는다. 또한 본문에는 머크·켈룬-바이오텍의 항암화학요법 관련 소식, PBM(처방약급여관리업체)의 보복 행위 의혹 조사, 노보노디스크와 일라이릴리 간의 분쟁 등 이번 사안과 무관한 다른 바이오 업계 소식들이 함께 언급돼 있다. 유전자치료 분야에서는 초기 단계 스타트업이 제한된 자금으로 임상을 진행하다 중도에 사업을 접는 경우가 반복적으로 보고되고 있으며, 이런 상황에서 비영리단체나 재단이 중단된 프로그램의 권리를 인수해 개발을 이어가는 방식이 대안으로 시도되고 있다. 이번 사례 역시 유전자치료 자산의 소유권이 영리 기업에서 비영리 조직으로 이전된 경우에 해당한다. 다만 제공된 본문에서는 치료 대상 질환, 환자 수, 인수 금액 등 핵심 수치 정보가 제시되지 않았다.
- 블룸스버리 제네틱 테라피스는 환자 1명 투여 후 지난해 폐업을 발표
- 한 비영리단체가 해당 유전자치료 핵심 프로그램을 인수해 재개 추진
- 본문에 인수 조건, 적응증 등 구체적 세부사항은 명시되지 않음
- 본문 상당 부분은 관련 없는 타 바이오 업계 뉴스레터 내용으로 구성
BioPulse 해설
원문에 없는 배경 설명입니다 · AI 작성 · 기사의 사실관계가 아닙니다
- 유전자치료제
- 결함이 있는 유전자를 교정하거나 새로운 유전자를 전달해 질병을 치료하는 생물학적 치료 방식
- 비영리 바이오텍
- 상업적 수익보다 공익적 목적으로 신약 개발을 추진하는 조직 형태의 연구개발 주체
- 파이프라인
- 제약·바이오 기업이 보유한 개발 중인 후보물질 전체 목록을 가리키는 용어
유전자치료제는 개발 비용이 크고 대상 질환이 드문 경우가 많아 투자 유치가 쉽지 않은 분야로 꼽힌다. 스타트업이 자금난이나 전략 변경으로 사업을 중단하면 임상에 쓰이던 후보물질과 관련 지식재산은 라이선스나 자산 양도를 통해 다른 기관으로 이전되는 경우가 있다. 이런 상황에서 비영리 조직이나 학계 주도 기관이 희귀질환 치료제 개발을 이어받는 사례가 보고돼 왔으며, 이는 상업적 수익성이 낮아도 의학적 필요가 있는 분야에서 개발을 지속하려는 시도로 설명된다.
Why it matters희귀질환 유전자치료제는 시장성이 제한적이어도 환자에게는 유일한 치료 대안일 수 있어, 개발 주체가 바뀌더라도 프로그램 지속 여부가 환자 접근성에 큰 영향을 미친다.
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STAT News 원문 보기원문 보도의 저작권은 STAT News에 있습니다.
기술 배경Technology
전체 →관련 임상Trials
전체 →- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 1상모집 중재발 및 불응성 대B세포림프종 치료를 위한 표준 치료 티사젠렉렉셀 전 저용량 전신 조사를 동반한 림프구 소진
- 2상모집 중재발/불응성 만성 림프구백혈병/소림프구림프종 치료를 위한 네뭅타루티닙 및 리소카바타진 마랄유셀
- 2상모집 예정2차 CAR T세포 치료 후 재발·불응성 대B세포림프종에 대한 에프코리탐맙·레날리도마이드 병용요법
- 2상모집 중이전 치료를 받은 다발성 골수종에서 CAR T세포 치료 후 세보스타맙 병용 치료
- 1상모집 예정난치성 자가면역질환 환자에서 BMS-986553 연구
관련 연구Research
전체 →Current protocols
신경교종의 CAR T 세포 치료 전임상 평가를 위한 원위치 이종이식 모델Current protocols
T 세포 이머 조합 파트너 우선순위 결정을 위한 자가 종양 공배양에서의 확장 가능한 어레이 T 세포 CRISPR 스크리닝bioRxiv (프리프린트)
Evasion of Hepatic ILC1 Immunosurveillance Drives Breast Cancer Liver MetastasisNanomedicine (London, England)
맥락막 흑색종의 정밀 유전자치료를 위한 이중 벡터 나노공학 mRNA-CRISPR 전달 시스템Journal for immunotherapy of cancer
Epigenetic demethylation sensitizes cancer cells to CAR-M triggered pyroptosis and remodels inflammatory immune responses in the tumor microenvironment to potentiate CAR-M cell therapyJournal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society
In vivo chimeric antigen receptor T cell therapy: From mechanistic innovation to clinical translation
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