CAR-T 치료제의 적용 범위가 혈액암에서 자가면역질환으로 확대되는 가운데, 노바티스와 BMS가 안전성 문제를 이유로 관련 임상 연구를 중단했다. 글로벌 빅파마인 노바티스, 로슈, 아스트라제네카, 애브비, BMS 등은 보유한 CAR-T 파이프라인의 자가면역질환 적응증 확대 연구를 진행 중이다. 국내에서는 큐로셀을 비롯해 앱클론, GC녹십자, 바이젠셀 등이 CAR-T 플랫폼 활용에 나선 상태다. 이번 임상 중단으로 CAR-T 치료제의 자가면역질환 분야 안전성 검증이 주요 과제로 부상했다.
BioPulse 해설
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- CAR-T
- 환자 자신의 면역세포를 유전적으로 조작해 특정 표적을 인식하도록 만든 뒤 다시 주입하는 세포치료제
- 적응증
- 특정 의약품이나 치료법이 사용 승인된 질병이나 증상의 범위
- 자가면역질환
- 면역체계가 자신의 정상 세포나 조직을 공격해 발생하는 질환군
- 파이프라인
- 제약사가 연구개발 중인 후보물질들을 단계별로 정리한 목록
CAR-T 치료제는 원래 혈액암 치료를 위해 개발된 세포치료 방식으로, 면역세포를 공격 대상으로 재설계하는 원리를 활용한다. 최근에는 면역체계 이상으로 발생하는 자가면역질환에도 이 원리를 적용하려는 시도가 늘고 있는데, 이 경우 정상 면역기능까지 과도하게 억제될 위험이 있어 안전성 검증 방식이 혈액암 임상과 다르게 설계된다. 세포치료제는 약물과 달리 체내에서 지속적으로 작용하고 되돌리기 어렵다는 특성 때문에 이상반응 관리가 특히 중요하게 다뤄진다.
Why it matters혈액암을 넘어 만성질환 영역으로 세포치료제 적용을 넓히려는 시도는 안전성과 효능의 균형을 어떻게 검증하느냐에 따라 산업 전반의 개발 방향에 영향을 줄 수 있다.
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